最近常有鱼友问到，PTC124是什么东西？能用来治疗鱼鳞病吗？的确，作为一种基因疗法，美国PTC124备受鱼友关注。那么，这种疗法到底怎么样呢？有人用过吗？我们来查看一下相关问答。

问题1：PTC是什么意思？

答：PTC是“Post-TranscriptionalControl”的缩写，意思是基因转录后控制。基因转录后控制机理可以在RNA复制DNA上的遗传密码后，对其进行调控，以便调整发生错误的遗传密码，顺利地合成正常的蛋白质。某种关键蛋白的过多或不足都会引起疾病。

问题2：PTC与基因疗法和酶替换有什么不同？

答：基因疗法是试图用病毒装载正常的基因，然后把它送入细胞核，从而替换不正常的基因。酶替换主要是将纯化或综合的蛋白质送入缺乏某种酶的患者体内。而PTC124提供了唯一的用小分子药物治疗某种突变类型引起的遗传性疾病方法。

问题3：PTC124是否也可治疗其他疾病？

答：PTC124有潜力治疗因点突变引起的多种遗传性疾病。我们计划首先对患有襄性纤维化和杜氏进行性肌营养不良的儿童和年轻人进行研究，最终扩展为对多种遗传性疾病进行治疗。

以上专家医院专家关于“PTC124能用来治疗鱼鳞病吗”的资料汇总，在此特别指出，PTC124仍在自主研发当中，能否成功尚待考察。鱼鳞病病因复杂、病情多变，及早对症治疗是治愈关键，以免殆误最佳治疗时机，加重病情。如果您还有什么疑问，请及时在线或来电咨询，免费咨询电话0311-87677660，专家将竭诚为您服务！祝您早日康复！