PTC124能用来治疗鱼鳞病吗？作为一种美国基因用药，PTC124引起鱼友们的热议。那么，这种药到底怎么样呢？有人用过吗？我们来查看一下相关问答。

鱼友问：PTC治疗公司的名字有什么含义？

答：PTC是“Post-TranscriptionalControl”的缩写，意思是基因转录后控制。基因转录后控制机理可以在RNA复制DNA上的遗传密码后，对其进行调控，以便调整发生错误的遗传密码，顺利地合成正常的蛋白质。某种关键蛋白的过多或不足都会引起疾病。我们发现并开发了一种小分子药物，它可以通过转录后控制机理抑制或增强某种蛋白质在细胞内的表达。

鱼友问：PTC的方法与现有的治疗遗传缺陷的方法（如基因疗法和酶替换）有什么不同？

答：基因疗法是试图用病毒装载正常的基因，然后把它送入细胞核，从而替换不正常的基因。酶替换主要是将纯化或综合的蛋白质送入缺乏某种酶的患者体内，目前这项技术需要患者定期的进行注射，将替换的酶从血管或者肌肉注入患者体内。PTC124提供了唯一的用小分子药物治疗某种突变类型引起的遗传性疾病方法。

鱼友问：基因的点突变会引起多种疾病，PTC124是否也可治疗其他疾病？

答：PTC124有潜力治疗因点突变引起的多种遗传性疾病。我们计划首先对患有襄性纤维化和杜氏进行性肌营养不良的儿童和年轻人进行研究，最终扩展为对多种遗传性疾病进行治疗。

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